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Prevalenza di eventi avversi nei bambini con iperinsulinismo congenito trattati con Diazossido


Il Diazossido ( Proglicem ), l'unico farmaco approvato dalla FDA ( Food and Drug Administration ) degli Stati Uniti per il trattamento dell'ipoglicemia iperinsulinemica, è stato associato a diversi eventi avversi, che hanno sollevato preoccupazioni sulla sicurezza di questo farmaco.
I dati esistenti sono stati limitati a piccoli studi e case report.

Sono stati determinati la prevalenza e i fattori clinici associati ad eventi avversi nei neonati e nei bambini trattati con Diazossido in uno studio di coorte retrospettivo di bambini con iperinsulinismo, trattati con Diazossido tra il 2003 e il 2014 presso il Congenital Hyperinsulinism Center del Children’s Hospital di Filadelfia.

È stata determinata la prevalenza di ipertensione polmonare, edema, neutropenia, trombocitopenia e iperuricemia e sono stati identificati potenziali fattori di rischio.

In totale 295 pazienti, di cui 129 femmine, hanno soddisfatto i criteri di inclusione. L'età media all’inizio della somministrazione di Diazossido era di 29 giorni.

Il 2.4% dei pazienti è stato diagnosticato con ipertensione polmonare dopo l'inizio della somministrazione di Diazossido.

I bambini con ipertensione polmonare ( P=0.003 ) o edema ( P=0.002 ) erano nati a una età gestazionale precoce, e più frequentemente avevano potenziali fattori di rischio di ipertensione polmonare, tra cui insufficienza respiratoria e cardiopatia strutturale ( P minore di 0.0001 e P=0.005 ).

Altri eventi avversi comprendevano neutropenia ( 15.6% ), trombocitopenia ( 4.7% ) e iperuricemia ( 5.0% ).

In conclusione, in questa grande coorte, l'ipertensione polmonare si è verificata nei neonati con fattori di rischio alla base, ma non è emerso alcun profilo di rischio identificabile per altri eventi avversi.
La prevalenza relativamente alta di neutropenia, trombocitopenia e iperuricemia è a sostegno dello screening di questi effetti indesiderati nei bambini trattati con Diazossido. ( Xagena2018 )

Herrera A et al, Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 2018; 103: 4365-4372

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